华盛顿:制药巨头辉瑞公司周五表示，该公司已经获得美国批准，用于治疗一种血友病的基因疗法。血友病是一种罕见的遗传性凝血障碍。
Beqvez作为单次静脉输注，在45人的临床试验中显示，与常规输注一种促进凝血的蛋白质——蛋白质因子IX (FIX)相比，Beqvez在预防中度至重度B型血友病成人出血方面效果更好。
目前的护理标准很繁琐，需要每周注射几次。
宾夕法尼亚大学血友病和血栓形成综合项目主任Adam Cuker在辉瑞公司的一份声明中说:“许多B型血友病患者在定期注射FIX的承诺和生活方式中断中斗争，以及自发性出血发作，这可能导致关节疼痛损伤和活动问题。”
“BEQVEZ的一次性治疗有可能通过长期减少医疗和治疗负担，为适当的患者带来变革。”
这种疗法总体上耐受性良好，但常见的副作用是肝酶升高，这是肝脏炎症的一种迹象，没有外部症状。不过，建议患者在治疗后一年内避免饮酒，以防止肝脏受损。
将对患者进行长达15年的随访，以收集更多数据。
辉瑞的基因疗法针对的是血友病B，这是血友病的第二常见形式，主要影响男性。根据世界血友病联合会的数据，全世界有超过3.8万人患有B型血友病。
它的工作原理是用一种经过修饰的无害病毒感染人体，这种病毒将因子IX基因的功能副本传递给肝细胞，指示它们产生促进凝血的蛋白质，否则病人就会缺乏这种蛋白质。
它已于今年1月获得加拿大的批准，目前正在等待欧洲药品管理局(European Medicines Agency)的审查。
它的标价高达350万美元。但辉瑞公司的一位发言人表示，有保险的人的成本可能会更低。
相比之下，目前治疗的年费用“可能超过60万美元，最高可达110万美元”，而Beqvez是一次性剂量。
