在一种新药被NHS拒绝使用后,乳腺癌患者被剥夺了与亲人在一起的宝贵时间。
试验数据表明,弹力剂可能会延长患有一种最常见的乳腺癌的人在肿瘤再次开始生长之前的生存时间,这种乳腺癌已经对激素治疗产生了抗药性。
然而,英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)表示,这是通过与现有药物的间接比较得出的,并已告知制药商美纳里尼·斯特兰(Menarini Stemline),该公司需要更多的临床试验数据来了解它的疗效。
其针对英国的指导草案不建议将该药物(也以其品牌名称Korserdu而闻名)用于治疗约1000名患有ESR1突变的激素治疗耐药癌症的女性。
乳腺癌组织的首席执行官Claire Rowney说:“ESR1突变是一种基因变化,通常在长期使用激素治疗后发生,激素治疗通常用于治疗这种类型的继发性乳腺癌。这种突变也与疾病进展更快和生存率更低有关,但NHS没有针对患者的靶向治疗。
“对于患有这种类型的继发性乳腺癌的人来说,与现有的治疗方法相比,姑息剂可以带来宝贵的额外时间与亲人在一起,并在疾病进展之前做对他们最重要的事情。”目前,患者被剥夺了从额外时间中受益的机会,这令人深感担忧。”
雌激素受体阳性,HER2-乳腺癌是最常见的乳腺癌类型。在接受激素治疗的晚期或转移性乳腺癌中,多达一半的患者在疾病进展过程中会发生雌激素受体基因ESR1的突变。ESR1基因产生雌激素受体,雌激素受体接收来自雌激素的信号,告诉癌细胞生长。这可能会导致一些激素疗法停止工作。
Elacestrant是一种被称为雌激素受体降解剂的激素疗法,其作用是通过结合和降解雌激素受体来阻止依赖雌激素的癌细胞生长,阻断雌激素与乳腺癌细胞结合的能力。但NICE表示,对该药有效时间的估计仍存在“相当大的不确定性”。
NICE健康技术评估主任海伦·奈特说:“委员会听说患有无法治愈的继发性乳腺癌对患者及其家人和照顾者来说是多么痛苦和压力,影响了他们生活的方方面面。”
“委员会必须应对的主要不确定性领域是,与目前的临床实践相比,elacestrant能阻止疾病恶化多长时间的估计。这也意味着,该委员会在现阶段无法确认是否可以采用严重性调整措施。我们随时准备与该公司合作,努力解决委员会在本指南草案中确定的问题。”
NICE的指南草案将在10月22日之前公开征求公众意见。在2023- 2024年期间,NICE在咨询时最初不推荐的主题中有四分之三(76%)在最终指南发布之前转为积极。
Rowney女士补充说:“我们理解NICE对elacestrant临床有效性数据的不确定性的担忧,我们敦促NICE和美纳里尼Stemline密切合作,探索解决这些问题的所有解决方案,并看到临时决定被撤销。”除非这种情况发生,否则患者可能会被剥夺接受这种靶向治疗的宝贵机会,这种治疗可以让他们在癌症恶化之前有更多的时间。”